Romiplostim (Nplate®) gegen Immun-Thrombozytopenie,  2011

Bei Patienten mit ITP (idiopathische thrombozytopenische Purpura/ Morbus Werlhof) war die Rate des Thrombozyten-Anstiegs in der Romiplostim (Nplate®) um 2,3-fach stärker als in der Gruppe mit der Standardtherapie.

Patienten mit Immunthrombozytopenie: Romiplostim versus Standardtherapie.

HINTERGRUND: Das Thrombopoietin-Mimetikum Romiplostim steigert die Thrombozytenzahl von Patienten mit Immunthrombozytopenie bei nur wenig Nebenwirkungen.

METHODEN: In der vorliegenden Open Label-Studie mit einer Laufzeit von 52 Wochen wurden 234 Erwachsene mit Immunthrombozytopenie aber ohne Splenektomie eingeschlossen. Die Patienten erhielten randomisiert entweder die Standardtherapie (77 Patienten) oder wöchentlich subkutane Romiplostim-Injektionen (157 Patienten). Primärer Endpunkt waren Therapieversagen und Splenektomie. Als sekundärer Endpunkt wurde der Anstieg der Thrombozytenzahl (Thrombozytenzahl > 50x109 pro Liter bei jeder planmäßigen Untersuchung) sowie Nebenwirkungen und Lebensqualität bestimmt.

ERGEBNISSE: Der Anstieg der Thrombozytenzahl war in der Romiplostim-Gruppe um 2,3-fach stärker als in der Gruppe mit Standardtherapie (95%-Konfizenzintervall [KI] 2,0 - 2,6; p < 0,001). In der Patientengruppe mit Romiplostim trat signifikant seltener Therapieversagen auf (18 von 157 Patienten [11%]) als in der Gruppe mit Standardtherapie (23 von 77 Patienten [30%], p < 0,001) (Odds Ratio mit Romiplostim 0,31; 95%-KI 0,15 -0,61). Außerdem wurden in der Gruppe mit Romiplostim weniger Splenektomien durchgeführt (14 von 157 Patienten [9%]) als in der Gruppe mit Standardtherapie (28 von 77 Patienten [36%], p<0,001) (Odds Ratio 0,17; 95%-KI 0,08 - 0,35). In der Romiplostim-Gruppe traten weniger Blutungen auf, Bluttransfusionen waren seltener erforderlich und die Lebensqualität war deutlicher verbessert als in der Gruppe mit Standardtherapie. Schwere Nebenwirkungen traten in 23% (35 von 154 Patienten) der Romiplostim-behandelten Patienten und in 37% (28 von 75 Patienten) der Patienten mit Standardtherapie auf.

SCHLUSSFOLGERUNG: Bei Patienten mit Immunthrombozytopenie wurde unter Romiplostim ein stärkerer Anstieg der Thrombozytenzahl und seltener ein Therapieversagen festgestellt. Außerdem wurden weniger Splenektomien durchgeführt. Des Weiteren traten weniger Blutungen auf, waren weniger Bluttransfusionen nötig und die Lebensqualität der Patienten war gegenüber einer Standardtherapie verbessert. (ClinicalTrials.gov number, NCT00415532.).

1. Kuter DJ et al. Romiplostim or standard of care in patients with immune thrombocytopenia. N Engl J Med 2010 Nov 11; 363:1889.