Frei#  Vorläufige PZ-Bewertung: Sprunginnovation

"Das Orphan Drug Lomitapid (Lojuxta® 5 mg, 10 mg und 20 mg Hartkapseln, Aegerion Pharmaceuticals) ist seit Dezember 2013 auf dem deutschen Markt verfügbar. Der neue Arzneistoff ist eine Therapieoption für Erwachsene mit der Erbkrankheit homozygote familiäre Hypercholesterolämie (HoFH). Die Betroffenen haben aufgrund eines genetischen Defekts des mikrosomalen Triglycerid-Transferproteins (MTP) massiv erhöhte Cholesterol-Blutspiegel (häufig über 500 mg/dl). Die Folgen sind bereits im Jugendlichen- und jungen Erwachsenenalter schwerwiegende atherosklerotische Veränderungen und Herzinfarkte. Die bisherige Standardtherapie sah neben diätetischen Maßnahmen und lipidsenkenden Medikamenten eine regelmäßige Apherese vor, um das Cholesterol aus dem Plasma zu entfernen. Die Lebenserwartung beträgt etwa 30 bis 40 Jahre...." Mehr in der Pharmazeutischen Zeitung online...

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