Refraktäre Immunthrombozytopenie wurde als fehlendes Ansprechen auf Splenektomie und die Notwendigkeit einer Langzeit-Therapie zur Reduktion der Blutungskomplikationen definiert. Eine Multizenter-Studie in "Blood" untersuchte die Daten von 37 Patienten mit multirefraktärer chronischen Immunthrombozytopenie (ITP), die auf Splenektomie, Rituximab, Romiplostim (Nplate) und Eltrombopag (Revolade) therapeutisch nicht angesprochen hatten.
Die wichtigsten Ergebnisse:
Patienten mit multirefraktären chronischen ITP hatten verglichen mit anderen ITP-Patienten häufiger eine sekundäre ITP (OR 4.8) und eine monoklonaler Gammopathie unklarer Signifikanz (OR 5.9).
Die mediane Dauer von ITP lag bei 78 Monaten, bevor ein Multirefraktärer Verlauf festgestellt wurde. 10.5 Therapie-Versuche waren gescheitert.
Während einer medianen Beobachtungszeit von 84 Monaten hatten nur 1/14 der Patienten auf eine Immunsuppression-Monotherapie reagiert. Im Gegensatz dazu hatten 7/10 der Patienten auf eine Kombinationstherapie aus Immunsuppression plus Thrombopoietin-rezeptoragonist angesprochen und hatten im Durschnitt eine Remission von 15 Monaten.
5/37 Patienten starben: 3 mit ITP (2x Blutungen, 1x Sepsis).
15 (40%) hatten mindestens eine bakterielle Infektion und 9 (24%) mindestens eine Thrombose-Episode.
Fazit: Multirefraktäre chronische Immunthrombozytopenie (ITP) ist mit einer hohen Morbidität und Mortalität assoziiert. Eine Kombinationstherapie aus einem Immunsuppressivum plus Thrombopoietin-rezeptoragonist wäre eine gute Therapiestrategie bei diesen Patienten, um eine Remission zu erzielen.