Frei#  Eine aktuelle Studie (1) verglich die mittlere- vs. Hoch-Dosis-Prophylaxe mit Gerinnungsfaktoren zur Verminderung von Blutungen bei schwerer Hämophilie.

Hämophilie-Patienten erfahren immer wieder rezidivierende Blutungen, die vor allem bei Gelenkblutungen zu schweren Behinderungen führen könnnen. Zur Blutungs-Prophylaxe werden Gerinnungsfaktoren verabreicht, deren Anwendung jedoch aufgrund der Kostenintensität oft limitiert ist. In den Niederlanden und Schweden wurden seit 1970 zwei verschiedene prophylatische Therapie-Regimes eingeführt. Eine aktuelle Studie verglich jetzt die Effektivität und Kosten dieser zwei unterschiedlichen Vorgehensweisen.

In den Niederlanden hatten 78 Patienten eine mittlere 2100 IU/kg/yr (1400-2900) und in Schweden 50 eine hohe propylaktische Dosis 4000 IU/kg/yr (3000-4900) erhalten. Während einer 5-Jährigen Zeitspanne hatten die Patienten in der Mittel-Dosis-Gruppe verglichen mit der Hoch-Dosis-Gruppe klinisch schlechteres Outcome: häufiger Gelenkblutungen [median 1.3 (0.8-2.7) vs 0 (0.0-2.0) joint bleeds/yr], schlechtere Gelenk-Funktion [HJHS score over 10/144 points in 46% vs 11%]. Lebensqualität war in beiden Gruppen ähnlich. Die jährlichen Kosten waren in der Hochdosis-Prophylaxe-Gruppe um 66% höher.

Fazit: Prophylaktische Gaben von Gerinnungsfaktoren können Gelenkblutungen und somit möglichen Behinderungen der Hämophlie-Patienten vorbeugen. Gleichzeitig ist die Therapie mit Gerinnungsfaktoren extrem teuer. Die Autoren empfehlen, die Prophylaxe der einzelnen Patienten individuell anzupassen, und eine Balance zwischen Dosis, Sicherheit und Kosten herzustellen.

1-Fischer K et al. Intermediate-dose versus high-dose prophylaxis for severe hemophilia: Comparing outcome and costs since the 1970s. Blood 2013 Jun 18

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