Frei#  Bei Patienten mit schwerer Hämophilie-A mit Faktor-VIII-Mangel können Blutungskomplikationen durch prophylaktische Substitution mit Faktor VIII-Konzentrat vermindert werden. Gerinnungsfaktor Faktor-VIII hat jedoch kurze Halbwertszeiten, sodass er in der Woche 3-4 verabreicht werden muss. Eine aktuelle Studie (1) verglich den langwirkenden Gerinnungsfaktor Faktor VIII Fc fusion Protein (rFVIIIFc von Biogen) mit der Standard-Prophylaxe mit Faktor-VIII bei schwerer Hämophilie.

In die Phase-III-Studie waren 165 männliche vorbehandelte Patienten mit schwerer Hämophilie involviert.

Langwirkender Gerinnungsfaktor Faktor VIII Fc fusion Protein (rFVIIIFc) hat eine 1.5 längere Halbwertszeit als der Faktor-VIII (rFVIII).

Die Ergebnisse zeigten, dass rFVIIIFc insgesamt gut toleriert wurde, und zur Vorbeugung spontaner oder OP-Blutungen effektiv war. Unter dem rFVIIIFc kam es zu den üblichen Nebenwirkungen dieser Patientenpopulation. Kein Patient entwickelte Thrombose oder Hypersensitivitäts-Reaktionen.

Fazit: Der neue rekombinanter langwirksame Faktor VIII Fc fusion Protein (rFVIIIFc) wurde gut toleriert, und war zur Prävention spontaner oder OP-Blutungen wirksam. Die prophylaktischen Dosis-Intervalle könnten mit rFVIIIFc von 3-4x auf 1-2x in der Woche reduziert werden.

Im Abstract gab es keine Angaben über die Kosten von rFVIIIFc. Wenn es auch weniger verabreicht werden muss, heisst es nicht automatisch, dass es günstiger als die Standard Faktor-VIII-Konzentrate ist, vermutlich eher umgekehrt.

1-Mahlangu J et al. Phase 3 study of recombinant factor VIII Fc fusion protein in severe hemophilia A. Blood 2013 Nov 13 

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