Romiplostim (Nplate®) bei ITP (idiopathische thrombozytopenische Purpura/ Morbus Werlhof), 2008

Der neuartiger Protein Romiplostim (Nplate®) steigert die Thrombozytenzahl über die Aktivierung des Thrombopoietin-Rezeptors im Knochenmark, und nicht durch Hemmung der Thrombozyten-Abbau im Milz

ITP (idiopathische thrombozytopenische Purpura), das auch als Morbus Werlhof genannt ist, ist eine Thrombozytopenie (niedrige Thrombozytenzahl) durch Auto-Antikörper. Die meisten Therapien bei ITP verfolgen das Ziel, den Abbau von Thrombozyten im Milz zu reduzieren. Eine Studie (2) hatte 2007 gezeigt, dass Thrombopoese-Stimulation im Knochenmark auch eine mögliche Therapie-Alternative bei ITP ist. In der Studie hatte der andere Thrombopoese–stimulierender-Protein (Eltrombopag)  bei den meisten Patienten mit chronischer ITP kurzzeitig die Thrombozyten-Anzahl gesteigert.

Eine aktuelle Studie (1) widmet sich die Langzeit-Wirkung von dem neuen Plättchenwachstumsfaktor Romiplostim (Nplate®) bei splenektomierten und nicht-splenektomierten Patienten mit ITP.

In zwei parallelen Studien, die von dem Romiplostim-Hersteller Amgen unterstützt wurden, haben Mediziner 63 splenektomierte und 62 und nicht-splenektomierten Patienten mit ITP und Thrombozytenzahl unter 30.000/mm3 für Romiplostim oder Placebo randomisiert.

Patienten haben entweder wöchentliche subkutane Romiplostim-Injektionen oder Placebo erhalten. Die Studiendauer betrug 24 Wochen. Die Dosen wurden titriert, um Thrombozytenzahlen zwischen 50.000/mm3 und 200.000/mm3 zu erreichen. Steigende Thrombozytenzahlen über 50.000/mm3 wurde als positive Reaktion auf Romiplostim bewertet.

Die Hälfte der Patienten in der Romiplostim-Gruppe hatten Steigerungen der Thrombozytenzahlen innerhalb von 2 bis 3 Wochen. Des Weiteren hatten Patienten in der Romiplostim-Gruppe signifikant häufiger anhaltende Zunahme der Thrombozytenzahlen, als die in der Placebo-Gruppe (38% vs. 0% für  splenektomierte-Patienten, und 61% vs. 5% für nicht- splenektomierte Patienten)

Nur wenige Patienten in der Romiplostim-Gruppe hatten anhaltende Thrombozyten-Reaktion, nachdem das Medikament abgesetzt wurde. Nebenwirkungsrate war in der Romiplostim- und Plazebo-Gruppe ähnlich. Antikörper gegen Romiplostim wurden nicht festgestellt.

Fazit: Romiplostim (Nplate®) wurde insgesamt gut vertragen, und führte zu einer Steigerung der Anzahl der Thrombozyten bei Patienten mit ITP. Viele Patienten konnten andere ITP-Medikamente reduzieren oder ganz absetzen. Stimulation der Plättchenproduktion durch Romiplostim (Nplate®) könnte vor allem eine neue Therapie-Option für ITP-Patienten sein, die auf die konventionelle Therapie nicht reagieren oder sie nicht vertragen..

Romiplostim (Nplate®) wird derzeit von FDA bewertet. Das Beratungsgremium von FDA hat sich am 14.März 2008 für eine Zulassung von Romiplostim in den USA ausgesprochen (3). 

1. Kuter DJ et al. Efficacy of romiplostim in patients with chronic immune thrombocytopenic purpura: A double-blind randomised controlled trial. Lancet 2008 Feb 2; 371:395.

2. Eltrombopag: Plättchenwachstumsfaktor behebt Thrombozytopenie, NEJM 2007

3. US FDA committee recommends Amgen's romiplostim for approval

4. Grundinformationen über M. Werlhof (ITP: idiopathische thrombozytopenische Purpura)

Wir werden über die Wirkung und Nebenwirkungen des neuen Präparates nach  einer Zulassung in Deutschland ausführlicher informieren.  

Datum: 25.03.08

Nplate fördert Leukämie bei Myelodysplastischem Syndrom (Off-Label-Indikation), 20.09.2011

• Rote-Hand-Brief zum Risiko der Krankheitsprogression zu einer akuten myeloischen Leukämie (AML) bei Patienten mit einem Myelodysplastischen Syndrom (MDS) unter Romiplostim (Nplate®)

Pfortaderthrombose durch Nplate (Romiplostim), 17.12.2010

Thrombose-Risiko durch Überproduktion von Thrombozyten

• Rote-Hand-Brief zu Nplate® (Romiplostim): Überarbeitete Dosisanpassung bei Patienten mit chronischer immun--(idiopathischer)thrombozytopenischer Purpura (ITP) und Warnhinweise für die Anwendung bei ITP-Patienten mit Leberfunktionsstörung

Romiplostim (Nplate®) seit Mai 2009 in Deutschland zugelassen, PZ-Bericht 19.06.2009

Vorläufige PZ-Bewertung: Sprunginnovation

• EMEA-Informationen über Romiplostim (Nplate®)

• Grundinformationen über M. Werlhof (ITP: idiopathische thrombozytopenische Purpura),

US-Zulassung: Romiplostim (Nplate®) bei Morbus Werlhof, Medikament stimuliert Bildung der Thrombozyten, 25. August 2008

• FDA Approves First Bone Marrow Stimulator to Treat Immune-Related Low Platelet Counts