„Mit
Sapropterin kam im April 2009 ein Orphan Drug zur
peroralen Therapie der Hyperphenylalaninämie (HPA)
bei Patienten mit Phenylketonurie (PKU) oder Mangel an
Tetrahydrobiopterin (BH4) auf den Markt
(Krankheitsbild siehe Kasten). Europaweit ist es die
erste zugelassene pharmakologische Therapiemöglichkeit
für diese Erkrankung....“ Mehr
im PZ...