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Neue Medikamente in Pipeline 2010

Mukoviszidose: CFTR-Potenziator Kalydeco (VX-770) bessert Chloridtransport, 17.11.2010

Neben Kalydeco (VX-770) hat der Hersteller mit VX-809 eine weitere Substanz in der Pipeline: VX-809 soll das Transport in die Zellmembran verbessern.

"Alle bisherigen Therapien der Mukoviszidose versuchen die Folgen zu begrenzen, die sich aus dem genetischen Defekt ergeben. Sogenannte CFTR-Potenziator sollen dagegen die Funktion des Chloridkanals stabilisieren. Nach einer ersten klinischen Studie im New England Journal of Medicine (1) könnte der neue Ansatz durchaus erfolgreich sein...." Mehr im Ärzteblatt..

  1. Frank J. Accurso et al: Effect of VX-770 in Persons with Cystic Fibrosis and the G551D-CFTR Mutation. NEJM 2010; 363: 1991-2003
  2. Hersteller Vertex: New England Journal of Medicine Publishes Phase 2 Study of VX-770 as a New Approach to Treat the Underlying Cause of Cystic Fibrosis
  3. Siehe auch: Fortschritt für die Therapie der zystischen Fibrose

Wir werden über die Wirkung und Nebenwirkungen des neuen Präparates nach  einer Zulassung in Deutschland ausführlicher informieren. 

Datum: 21.11.2010

Nachtrag

Mukoviszidose: CFTR-Potenziator bessert Lungenfunktion, 02/2011

„Etwa 3 bis 4 Prozent der Patienten mit Mukoviszidose, die eine bestimmte Punktmutation im CFTR-Gen haben, können aufatmen. Ein neuer CFTR-Potenziator, der die Funktion des defekten Chloridkanal verbessert, hat in einer Phase-III-Studie die Lungenfunktion deutlich verbessert. Der Hersteller will demnächst die Zulassung beantragen...

Mit finanzieller Unterstützung der US-amerikanischen Cystic Fibrosis Foundation suchen Forscher von Vertex Pharmaceuticals in Cambridge/Massachusetts nach Wirkstoffen, die die Restfunktion des Chloridkanals stärken. Am weitesten ist die Entwicklung von VX-770 gediehen...

Die Ergebnisse der dritten Studie, ENVISION, sollen Mitte des Jahres vorgestellt werden. Dann will der Hersteller auch die Zulassung in den USA und in Europa beantragen. Die Entscheidung wird frühestens für 2012 erwartet. Mit VX-809 hat der Hersteller noch einen weiteren Wirkstoff in der Pipeline. Anders als VX-770 soll VX-809 nicht die Funktion des Kanals verbessern, sondern seinen Transport in die Zellmembran fördern..."

Schlüsselwörter:  Kalydeco, VX-770, CFTR-Potenziator, Mukoviszidose, Zystische Fibrose, Chloridtransport, chlorid-kanal, bronchitis, pneumonie, lungenentzündung, natrium-chlorid-kanal, channel, medikament, Arzneimittel, Therapie, Behandlung, medikamente

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Stand: 25. Mai 2013