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Neue
Medikamente in Pipeline 2010
Mukoviszidose:
CFTR-Potenziator
Kalydeco (VX-770) bessert Chloridtransport, 17.11.2010
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Neben
Kalydeco (VX-770) hat der
Hersteller mit VX-809 eine weitere Substanz in der
Pipeline: VX-809 soll das Transport in die
Zellmembran verbessern. |
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"Alle bisherigen
Therapien der Mukoviszidose versuchen die Folgen zu
begrenzen, die sich aus dem genetischen Defekt
ergeben. Sogenannte CFTR-Potenziator sollen dagegen
die Funktion des Chloridkanals stabilisieren. Nach
einer ersten klinischen Studie im New England
Journal of Medicine (1) könnte der neue Ansatz
durchaus erfolgreich sein...."
Mehr
im Ärzteblatt.. |
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Frank J. Accurso et al: Effect of VX-770 in
Persons with Cystic Fibrosis and the G551D-CFTR
Mutation. NEJM 2010; 363: 1991-2003
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Hersteller Vertex: New England Journal of
Medicine Publishes Phase 2 Study of VX-770 as a
New Approach to Treat the Underlying Cause of
Cystic Fibrosis
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Siehe auch:
Fortschritt für die Therapie der zystischen
Fibrose
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Wir werden über die Wirkung und Nebenwirkungen des
neuen Präparates nach einer Zulassung in
Deutschland ausführlicher informieren. |
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Datum: 21.11.2010 |
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Nachtrag
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Mukoviszidose: CFTR-Potenziator
bessert Lungenfunktion, 02/2011
„Etwa 3 bis 4 Prozent der
Patienten mit Mukoviszidose, die
eine bestimmte Punktmutation im
CFTR-Gen haben, können aufatmen.
Ein neuer CFTR-Potenziator, der
die Funktion des defekten
Chloridkanal verbessert, hat in
einer Phase-III-Studie die
Lungenfunktion deutlich
verbessert. Der Hersteller will
demnächst die Zulassung
beantragen...
Mit
finanzieller Unterstützung der
US-amerikanischen Cystic
Fibrosis Foundation suchen
Forscher von Vertex
Pharmaceuticals in
Cambridge/Massachusetts nach
Wirkstoffen, die die
Restfunktion des Chloridkanals
stärken. Am weitesten ist die
Entwicklung von VX-770
gediehen...
Die
Ergebnisse der dritten Studie,
ENVISION, sollen Mitte des
Jahres vorgestellt werden. Dann
will der Hersteller auch die
Zulassung in den USA und in
Europa beantragen. Die
Entscheidung wird frühestens für
2012 erwartet. Mit VX-809 hat
der Hersteller noch einen
weiteren Wirkstoff in der
Pipeline. Anders als VX-770 soll
VX-809 nicht die Funktion des
Kanals verbessern, sondern
seinen Transport in die
Zellmembran fördern..."
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Schlüsselwörter:
Kalydeco,
VX-770,
CFTR-Potenziator, Mukoviszidose, Zystische Fibrose,
Chloridtransport, chlorid-kanal, bronchitis,
pneumonie, lungenentzündung, natrium-chlorid-kanal,
channel, medikament,
Arzneimittel, Therapie, Behandlung, medikamente |
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