Für diese multizentrische, retrospektive Studie (1) über die Sicherheit und den Nutzen von Rituximab bei pädiatrischen ZNS-Erkrankungen wurden insgesamt 144 Kinder und Jugendliche (medianes Alter 8 Jahre, Bereich 0,7-17; 103 weibliche Patientinnen) eingeschlossen.
Die Kinder hatten eine NMDA-Rezeptor (NMDAR) Enzephalitis (n=39), ein Opsklonus-Myoklonus-Syndrom (n=32), Neuromyelitis optica (n=20), einen neuropsychiatrischen systemischen Lupus erythematosus (n=18) und andere neuroinflammatorische Erkrankungen (n=35). Rituximab wurde meist nach einem halben Jahr Erkrankungsdauer gegeben (Bereich 0,05-9,5 Jahre). Bei 18 von 144 (12,5%) Kindern wurden Nebenwirkungen durch die Infusionen dokumentiert.
Die Nebenwirkungen waren anaphylaktische Reaktionen bei drei Kindern und Infektionen bei 11 Kindern (7,6%). Davon starben zwei auf Grund der Infektion und zwei wurden durch die Infektionen körperlich beeinträchtigt (mediane Nachbeobachtungszeit 1,65 Jahre (Bereich 0,1 bis 8,5)). Keiner der Patienten entwickelte eine progressive multifokale Leukenzephalopathie.
Ein Nutzen wurde bei 125 von 144 (87%) der Patienten dokumentiert. Insgesamt hatten 17,4% der Patienten einen modifizierten Rankin-Skala Wert (mRS) von 0-2 bei dem Behandlungsbeginn mit Rituximab, verglichen mit 73,9% nach Abschluss der Therapie. Rituximab zeigte einen größeren Nutzen, wenn es den Kindern frühzeitig nach Krankheitsbeginn gegeben wurde.
FAZIT: Obwohl die Aussagekraft der Studie auf Grund seines retrospektiven Designs eingeschränkt ist, deuten die Daten darauf hin, dass ein off-label-Gebrauch von Rituximab wirkungsvoll sein kann. Auf Grund des signifikanten Risikos von schweren Infektionen sollte Rituximab aber nur bei Erkrankungen mit einer hohen Morbidität und Mortalität bei Kindern eingesetzt werden.
Anmerkung: Der Rankin-Skala-Wert wird normalerweise für die Beurteilung der neurologischen Beeinträchtigung nach einem Schlaganfall benutzt. Es gibt 7 Unterteilungen, die von Rankin 0 (keine neurologischen Beeinträchtigungen) bis Rankin 6 (Tod durch Schlaganfall) reichen.