Frei# M. Crohn kann bei pädiatrischen Patienten aggressiver verlaufen, als bei Erwachsenen. Es kommt relativ häufig zu Therapie-Resistenzen auf die Standard-Medikamente, und infolgedessen zur Verschlechterung des Krankheitsverlaufs. Bisher wurden neue Medikamente für refraktären Morbus Crohn bei Kindern kaum evaluiert. Eine aktuelle Studie (1) in der Fachzeitschrift überprüfte die Wirksamkeit von Thalidomid für diese Fragestellung.
Bekanntlich hatte Thalidomid den Contergan-Skandal in den 60er Jahren ausgelöst. Inzwischen wird es aufgrund seiner antineoplastischen und antiinflammatorischen Wirkungen bei multiplem Myelom wieder eingesetzt (2).
In die aktuelle randomisierte Studie waren 56 Kinder mit aktiver Crohn-Krankheit, die auf die übliche Immunsuppressiva-Therapie nicht angesprochen hatten, involviert. Die Studie wurde in Italien in 6 pädiatrischen tertiären Zentren durchgeführt.
Unter Thalidomid kam es bei etwa 64% der Patienten zu einer klinischen Remission. Die Non-Responder in der Placebo-Gruppe wechselten in die Thalidomid-Gruppe, und 52% von Ihnen erreichten nach 8 Wochen ebenfalls eine Remission. Die Wirkung von Thalidomid setzt sich langsam erst ab der 4-Woche ein. Mittlere Dauer der klinischen Remission betrug in der Thalidomid-Gruppe 181 Wochen und in der Placebo-Gruppe 6 Wochen.
Kumulative Inzidenz der schweren Nebenwirkungen betrug unter Thalidomid 2.1 pro 1000-Patientenwochen; Periphere Neuropathie war die häufigste schwere Nebenwirkung.
Fazit: Thalidomid verbesserte bei Kindern und Jugendlichen mit mit refraktärem Morbus Crohn nach 8 Wochen Therapie verglichen mit Plazebo das klinische Remission, welches relativ lange anhielt.
Meknowledge-Anmerkung: Thalidomid erweitert in dieser schwer behandelbaren Patientengruppe anscheinend die therapeutischen Optionen. Die grundsätzliche Anwendung von Thalidomid hier wird letztendlich von den Nebenwirkungen von Thalidomid abhängen, die in der Langzeit erst erfasst werden müssten.