Frei#  Über ein Viertel der Patienten mit schwerer aplastischer Anämie (SAA) haben trotz immunsuppressiver Therapie weiterhin Panzytopenie. Thrombopoietin hat eine Schlüsselfunktion bei der Hämatopoese, somit könnten Medikamente wie Eltrombopag, die Thrombopoietin aktivieren, möglicherweise bei Patienten mit refraktärer aplastischer Anämie eingesetzt werden. Eltrombopag (Revolade) aktiviert den Thrombopoetin-Rezeptor, es wurde in Deutschland 2010 gegen die idiopathische thrombozytopenische Purpura (ITP) zugelassen.

Bereits 2012 hatte eine Studie in der NEJM Eltrombopag für refraktäre aplastische Anämie untersucht. Jetzt ist aktuell eine weitere Studie (1) in der Fachzeitschrift Blood erschienen, die die langfristigen Daten der 43 Patienten aus der 2012-Studie vorstellt.

Die Gesamtansprechrate betrug 17/43 (40%) bei 3-4 Monaten, inklusive bi- und tri-Linien.

Die Mehrheit der Patienten, die in einerEtrombopag-erlängerungsstudie (14/17) blieb, zeigten ebenfalls Verbesserungen , und 7 hatten schließlich einen signifikanten Anstieg der neutrophilen Granulozyten, Erythrozyten-und Thrombozyten-Linien.

Fünf Patienten zeigten robuste Reaktion mit nahezu Normalisierung der Blutwerte, sie hatten Eltrombopag nach im Mittel 28,5 Monaten nicht mehr eingenommen, und hatten trotzdem in dem beobachteten Zeitraum von 13 Monaten weiterhin stabile Werte.

8 Patienten, darunter sechs Non-Responder und 2-Responder, entwickelten neue zytogenetische Anomalien auf Eltrombopag, Keiner von denen hatte in der Beobachtungszeit eine um akute myeloische Leukämie entwickelt.

Bei Patienten mit refraktärer aplastischer Anämie waren häufig höhere Eltrombopag-Dosen zur Stimulierung der hämotopoetischen Stammzellen notwendig, als bei ITP.

Fazit: Eltrombopag ist in einer Untergruppe von Patienten mit aplastischer Anämie, die auf Immunsuppressiva-Therapie nicht ansprechen, wirksam. Die Ansprechrate mit Stimulierung mehrerer Zelllinien betrug etwa 40%.

1-Desmond R et al. Eltrombopag restores tri-lineage hematopoiesis in refractory severe aplastic anemia which can be sustained on discontinuation of drug. Blood 2013 Dec 17

 

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