Frei# Randomisierte Multizenter-Studie (1) in der Fachzeitschrift NEJM.
Prophylaktische Bluttplättchentransfusionen sanken die Rate der schweren Blutungen bei Patienten unter Chemotherapie oder Stammzellttherapie. Bei dieser Patientenpopulation könnten möglicherweise Prophylaktische Thrombozyten-Transfusionen bei Thrombozyten-Werten <10.000 (<20.000 bei febrilen Patienten) wirksam sein.
Die Effektivität einer Bluttplättchentransfusion (in Form von Thrombozytenkonzentraten, kurz TK) zur Vorbeugung von massiven Blutungen bei hämatoonkologischen Patienten ist bisher ungeklärt. Daher wurde in einer klinischen Studie (1)untersucht, ob das Unterlassen einer prophylaktischen Bluttplättchentransfusion ebenso effektiv und sicher für Patienten ist.
Die Studie war randomisiert, open-label und so konzipiert, dass auf die Nicht-Unterlegenheit der Alternativtherapie getestet werden konnte, d.h. darauf zu Testen ob der Verzicht auf eine prophylaktische Transfusion keinen Nachteil ergibt. Die Studienteilnehmer an den insgesamt 14 teilnehmenden Zentren in Großbritannien und Australien wurden per Zufall zwei entsprechende Gruppen zugeteilt. In der Transfusionsgruppe lag das Kriterium für eine Transfusion bei einer Bluttplättchenanzahl von 10×109 per Liter.
Das Mindestalter betrug 16 Jahre und es nahmen ausschließlich Patienten teil, welche entweder eine Chemotherapie oder eine Stammzelltherapie erhielten und währenddessen eine eindeutige Thrombozytopenie aufwiesen. Primäre Endpunkte der Studie waren Blutungen des WHO Grads 2, 3 oder 4 bis zu 30 Tage nach Randomisierung.
Im Ergebnis wurden 600 Patienten (299 davon in der Prophylaxegruppe) ausgewertet. In der nicht-prophylaxe Gruppe lag in 50% der Fälle eine Blutung der WHO Grade 2,3, oder 4 vor, in der Gruppe mit prophylaktischer Transfusion hingegen in 43% der Fälle. (korrigierter Unterschied von 8,4 Prozentpunkten; bei 95%igem Konfidenzintervall von 1,7 bis 15.2; p-Wert = 0.06). In der nicht-prophylaxe Gruppe lagen Blutungen über einen längeren Zeitraum vor und begannen früher während der Behandlung. Der Verbrauch an TK war in dieser Gruppe entsprechend stark vermindert. In einer Subgruppenuntersuchung ließen sich ähnliche Raten in beiden Gruppen für Patienten finden, welche sich während des Studienzeitraums einer Stammzelltherapie unterzogen hatten.
Fazit. Die Ergebnisse der vorliegenden Studien legen die Notwendigkeit einer Fortführung der prophylaktischen Bluttplättchentransfusion nahe. Im Ergebnis zeigt sich, dass durch eine Prophylaxe Thrombozytopenie bedingte Blutungen bei hämatologischen Patienten während der Phase der Chemo- oder Stammzelltherapie reduziert werden können. Letztlich weisen jedoch auch Patienten, bei denen eine prophylaktische Bluttplättchentransfusion erfolgt, weiterhin eine signifikante Blutungsrate auf.